NeurologiaNews.net


News

Sclerosi multipla recidivante-remittente, approvato nell’Unione Europea Tecfidera

La Commissione Europea ha approvato Tecfidera ( Dimetilfumarato ), un nuovo farmaco orale efficace per la terapia della sclerosi multipla noto anche con la sigla BG-12.

Il Dimetilfumarato è una terapia orale sviluppata per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente. Il Dimetilfumarato è il primo farmaco che ha dimostrato di attivare la trascrizione del gene Nrf2 noto per difendere dallo stress ossidativo, riducendo in tal modo la morte neuronale, proteggere la barriera emato-encefalica e sostenere il mantenimento dell'integrità della mielina nel sistema nervoso centrale.

L’approvazione nell’Unione Europea si basa sui dati di un Programma di sviluppo clinico che ha incluso due studi di fase 3, DEFINE e CONFIRM, che hanno coinvolto oltre 2.600 pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, così come uno studio di estensione in corso in cui alcuni pazienti sono stati seguiti per più di quattro anni.

Nello studio DEFINE, il Dimetilfumarato, somministrato due volte al giorno, ha ridotto in modo significativo la percentuale di pazienti con recidiva del 49% ( p inferiore a 0.0001 ), il tasso annualizzato di ricadute ( ARR ) del 53% ( p inferiore a 0.0001 ) e la progressione della disabilità, mantenuta a 12 settimane valutata alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ), del 38% ( p=0.0050 ) a 2 anni rispetto al placebo.

Nello studio CONFIRM, il Dimetilfumarato, somministrato due volte al giorno, ha ridotto in modo significativo il tasso annualizzato di ricadute ( ARR ) del 44% ( p inferiore a 0.0001 ) e la percentuale di pazienti con ricadute del 34% ( p inferiore a 0.0001 ) rispetto al placebo a 2 anni.
Sebbene non abbia raggiunto la significatività statistica, il Dimetilfumarato ha mostrato una riduzione del 21% nella progressione della disabilità mantenuta a 12 settimane nello studio CONFIRM.

Entrambi gli studi hanno mostrato che il Dimetilfumarato ha significativamente ridotto il carico lesionale cerebrale rispetto al placebo, come dimostrato dalle indagini di risonanza magnetica ( RMI ).

I più comuni effetti collaterali associati con il Dimetilfumarato osservati negli studi clinici sono stati: rossore cutaneo ed eventi gastrointestinali ( ad esempio, diarrea, nausea e dolori addominali ).
Altri effetti indesiderati comprendono una riduzione media della conta linfocitaria durante il primo anno di trattamento, che poi si stabilizza.
Non è stato riscontrato alcun aumento del rischio di gravi infezioni o neoplasie associate al trattamento con Dimetilfumarato né sono state osservate infezioni opportunistiche. ( Xagena News )

Fonte: Biogen, 2014